Ezek a készítmények vagy a klinikai kipróbálás fázisában vannak, vagy már túlestek azon, és a rosszindulatú daganatos betegek tucatjainak jelenthetik az utolsó esélyt. Szó szerint, az ilyen szerek alkalmazását ugyanis egyedi elbírálásban és csak annál a páciensnél engedélyezheti a hatóság, aki krónikus vagy maradandó károsodást okozó, illetve életveszélyes betegségben szenved, forgalmazási engedéllyel rendelkező készítményekkel kielégítő módon már nem kezelhető, illetve akinél már minden lehetséges, rendelkezésre álló terápiát kimerítettek.
Az Országos Gyógyszerészeti és Élelmezés-egészségügyi Intézet egy új törvényi felhatalmazás nyomán ettől az évtől adhat lehetőséget a kórházaknak arra, hogy a legsúlyosabb betegeknél bevethessenek még nem törzskönyvezett, de hatékonyságukat és biztonságosságukat a gyógyszervizsgálatok során már bizonyított új készítményeket. A kísérleti gyógyszerek ilyen jellegű alkalmazására az Európai Unióban már 2004 óta van lehetőség, ami hazánkban eddig évente csak néhány beteg számára volt adott a „konkrét személyre szabott nem kereskedelmi klinikai vizsgálat” keretében.
A terápia költségeit a kísérletes gyógyszerek egyedi engedélyezése esetén mindig az adott készítmény gyártójának, illetve forgalmazójának kell állnia, a kiadás nem terhelheti sem a beteg pénztárcáját, sem az egészségbiztosító kasszáját. A kezelőorvosnak pedig, azon túl, hogy részletesen alátámasztja a kísérleti gyógyszer alkalmazásának indokoltságát, szigorú dokumentációt kell vezetnie a kezelésről.
Nem az egyedi kísérleti gyógyszer-engedélyezés az egyetlen módja azonban annak, hogy súlyos állapotú betegek hozzájussanak forgalomba még nem került, kipróbálás alatt álló készítményekhez. Szervezett klinikai gyógyszervizsgálatok során már most is rákbetegek ezreit kezelik évről évre olyan hatóanyagokkal, amelyek még nem tartoznak a rutinkezelések közé. A klinikai vizsgálatok révén a betegek akár évekkel korábban hozzájuthatnak a legújabb hatóanyagokhoz, amelyeknek rutinszerű alkalmazására esetenként még hosszú éveket is várni kell.
Magyarországon jelenleg több száz daganatos beteg bevonásával az ország gyakorlatilag összes onkológiai centrumában több tucat gyógyszervizsgálat zajlik. A vizsgálatok között a leggyakoribb (mell-, prosztata-, tüdő-) és a ritkább (nyelőcső-, agy-) daganattípusokra fejlesztett szerek is megtalálhatók.
